L’Agence Nationale de Sécurité du Médicament française a mis en place une autorisation temporaire d’utilisation pour Orkambi, nouveau médicament ciblant la mutation la plus fréquente responsable de lamucoviscidose. Près de 1500 patients devraient potentiellement pouvoir en bénéficier.
L'Agence Nationale de Sécurité du Médicament française a annoncé le 30 octobre 2015 la mise en place d'un dispositif d'Autorisation Temporaire d'Utilisation de cohorte (ATUc) pour Orkambi.
A l’origine de la mucoviscidoseLa
mucoviscidose est une maladie génétique transmise sur le mode récessif autosomique, ce qui signifie que ce gène modifié doit être présent chez les deux parents et se transmettre en double copie (
homozygote pour la mutation). Pour développer la mucoviscidose, il faut donc posséder deux gènes mutés du CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), une substance régulatrice de la fonction des canaux permettant l’entrée et la sortie de chlore des cellules épithéliales qui revêtent la paroi interne des voies digestives, biliaires et respiratoires.
La présence de ce CFTR défectueux au niveau des voies respiratoiresi se traduit par la sécrétion de mucosités anormalement épaisses qui stagnent, ont du mal à être expectorées et se surinfectent facilement. Cela entraîne une dégradation respiratoire chez les patients et une réduction de leur espérance de vie.Une avancée face à la forme la plus fréquent de mucoviscidoseDu point de vue génétique, la mucoviscidose est une maladie très complexe car il existe plus de 1000 mutations différentes du gène codant pour le CFTR mais actuellement, ces mutations ont pu être divisées en 6 catégories fonctionnelles. La mutation F508del est la plus fréquente et touche plus de 40 % des patients atteints de mucoviscidose. Pour ces patients,
deux études publiées dans The New England Journal of Medicine en mai 2015 avaient apporté un espoir. L’association de deux molécules lumacaftor (une molécule correctrice qui augmente la quantité de CFTR sur la surface cellulaire de façon prolongée) et l’ivacaftor (une molécule qui potentialise la fonction du CFTR et facilite ainsi l’ouverture des canaux de chlore) a permis d’améliorer de manière modérée mais significative de la fonction respiratoire et a montré un effet bénéfique sur d’autres indicateurs importants (prise de poids, diminution du nombre de cures d’antibiotiques en intraveineux, et qualité de vie).Orkambi autorisé dans le cadre d’une ATU de cohorteCes études ont conduit le
Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Union européenne à recommander la mise sur le marché de ce médicament. Le 30 octobre, l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament française (ANSM), a annoncé la mise en place d’un dispositif d’
Autorisation Temporaire d’Utilisation de cohorte (ATUc) pour le médicament lumacaftor/ivacaftor (200mg/125mg) du laboratoire Vertex, dont le nom de marque sera Orkambi. Les indications sont des patients de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR. La posologie sera de 2 comprimés matin et soir (4 comprimés par jour), à prendre au cours d’un repas contenant des graisses. Des adaptations de posologie, au cas par cas, seront possibles. En raison des interactions médicamenteuses, ce traitement n’est pas recommandé dans certaines situations, notamment en cas de traitements immunosuppresseurs (patients transplantés) ou en cas de grossesse. D’après le Registre français de la mucoviscidose, on estime qu’environ 1500 patients sont potentiellement concernés.Dernière étape avant une autorisation de mise sur le marchéLe dispositif d’ATUc prévoit un suivi médical strict du traitement, avec une attention particulière aux effets indésirables du médicament, qui pourront être déclarés par les soignants, les patients, leurs aidants, ou encore Vaincre la Mucoviscidose en tant qu’association agréée. Pendant la période de l’ATUc, le traitement sera délivré par les pharmacies hospitalières sur prescription des médecins hospitaliers des CRCM (Centres de ressources et de compétences de la mucoviscidose), pour une période de 4 semaines, renouvelable.L’étape suivante sera l’obtention de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) en France de ce médicament pour cette indication ; l’autorisation de mise sur le marché permettra la commercialisation d’Orkambi dans les pharmacies de ville. Ce médicament a déjà obtenu une
AMM aux Etats-Unis. Dans un communiqué annonçant cette avancée, l’association
Vaincre la Mucoviscidose “se réjouit de cette nouvelle étape thérapeutique importante pour les patients qui pourront en bénéficier et rappelle que son objectif reste celui de la guérison pour tous les malades“. Elle souligne que “De nombreuses recherches sont en cours, et notamment une cinquantaine d’essais cliniques, toutes disciplines confondues, impliquant pour la plupart des patients. Leur engagement reste essentiel pour l’avancée thérapeutique“.David BêmeSources :Communiqué de Vaincre la mucoviscidose – 2 novembre 2015ATU de Cohorte LUMACAFTOR/IVACAFTOR VERTEX 200 mg/125 mg, comprimé pelliculé – Ansm (
accessible en ligne)Click Here: cheap nrl jerseys